Retina-Vitreous
2010 , Vol 18 , Num 4
Herediter Retina Hastalıklarında Genetik Tedavi
Uludağ Üniversitesi Tıp Fakültesi, Göz Hastalıkları A.D., Bursa, Doç. Dr.
Organ olarak göz, genetik tedavi için birkaç avantaja sahiptir. Kan-retina engeli nedeniyle immün reaksiyona karşı nispeten korunmuştur. Küçük hacmi de göz önüne alındığında, vücudun diğer kısımlarında dağılmadan göz içinde yüksek gen taşıyıcı vektör yoğunluğuna ulaşmak mümkündür. Gen ilavesi tedavisinde orijinal genin kodlayıcı sekansını veya nöroprotektif faktör içeren viral bir vektör ilgili hücrenin içine verilir. Bu işlemin sonucunda verilmiş olan orijinal kodlayıcı gen sekansının orijinal proteini üreteceği ve böylece hücrenin ölmeyeceği düşünülmektedir. Nöroprotektif faktörlerin ise fotoreseptör ölümünü engellemeleri veya yavaşlatmaları beklenmektedir. Birçok herediter retina hastalığında genetik tedavi ile ilgili önemli gelişmeler söz konusudur.
Keywords :
Göz, genetik tedavi, herediter retina hastalıkları